NEWS
Eksperimen terapi gen mengobati kebutaan masa kanak -kanak yang langka
Health

Eksperimen terapi gen mengobati kebutaan masa kanak -kanak yang langka

Smitha Mundasad

Reporter kesehatan

Rumah Sakit Moorfields Jace duduk di atas lutut ayahnya Brendan, yang tersenyum, di pesawat terbang mengenakan hoodie abu -abu, menatap lurus ke kameraRumah Sakit Moorfields

Jace, 6, dilahirkan dengan kondisi mata yang langka dan agresif

Percobaan eksperimental terapi gen telah membantu empat balita – lahir dengan salah satu bentuk kebutaan masa kanak -kanak yang paling parah – mendapatkan “perbaikan yang mengubah hidup” untuk pandangan mereka, menurut dokter di Rumah Sakit Mata Moorfields di London.

Kondisi genetik langka berarti penglihatan bayi memburuk dengan sangat cepat sejak lahir.

Sebelum terapi, mereka terdaftar secara hukum buta dan hanya dapat membedakan antara gelap dan terang. Setelah infus, semua orang tua melaporkan perbaikan – dengan beberapa anak kecil mereka sekarang dapat mulai menggambar dan menulis.

Pekerjaan lebih lanjut sedang dilakukan untuk mengkonfirmasi studi awal, yang muncul di Lancet Medical Journal.

Terapi Gen untuk Bentuk Kebutaan Genetik Lainnya Telah Tersedia di NHS sejak 2020.

Pekerjaan baru ini dibangun di atas keberhasilan itu dengan menyuntikkan salinan gen yang sehat dari gen yang rusak ke bagian belakang mata anak, sangat awal dalam kehidupan, untuk mengobati bentuk kondisi yang parah.

Rumah Sakit Moorfields Jace memiliki perban putih yang menutupi satu mata dan dia duduk di atas lutut orang dewasa, memeluk mainan lembut dan mengenakan gaun rumah sakit berwarna -warni anak -anakRumah Sakit Moorfields

Jace memiliki perawatan di satu mata segera setelah berusia dua tahun

Jace, dari Conneticut di Amerika Serikat, menjalani terapi gen di London ketika dia baru berusia dua tahun.

Sebagai bayi muda, orang tuanya melihat ada sesuatu yang tidak benar tentang penglihatannya.

“Sekitar delapan minggu ketika bayi harus mulai menatapmu dan tersenyum, Jace belum melakukannya,” kata DJ ibunya.

Dia tahu secara naluriah ada masalah dan mulai mencari alasan, yang memakan waktu 10 bulan.

Setelah beberapa kunjungan ke dokter dan banyak tes, keluarga diberi tahu bahwa Jace memiliki kondisi yang sangat langka. Ini disebabkan oleh mutasi ke gen yang disebut AIPL1 dan tidak ada pengobatan yang sudah ada.

“Itu mengejutkan,” kata ayah Jace, Brendan tentang anak pertamanya.

“Kamu tidak pernah berpikir itu akan terjadi padamu, tentu saja, tetapi ada banyak kenyamanan dan kelegaan untuk akhirnya mencari tahu … karena itu memberi kami cara untuk bergerak maju.”

Keluarga itu beruntung mendengar tentang percobaan eksperimental yang dilakukan di London – hanya secara kebetulan – ketika mereka berada di sebuah konferensi tentang kondisi mata.

Operasi Jace cepat dan “cukup mudah”, kata ibunya. Dia memiliki empat bekas luka kecil di matanya di mana salinan gen yang sehat disuntikkan ke retina di belakang mata melalui operasi lubang kunci.

Salinan -salinan ini terkandung di dalam virus yang tidak berbahaya, yang melewati sel retina dan menggantikan gen yang rusak. Gen yang sehat dan bekerja kemudian memulai proses yang membantu sel -sel di belakang mata bekerja lebih baik dan bertahan lebih lama.

Pada bulan pertama setelah perawatan, Brendan memperhatikan Jace menyipit untuk pertama kalinya melihat sinar matahari yang cerah mengalir melalui jendela -jendela rumah mereka.

Kemajuan putranya telah “sangat menakjubkan”, katanya.

“Pra-operasi, kita bisa mengangkat benda di dekat wajahnya dan dia tidak akan bisa melacaknya sama sekali.

“Sekarang dia mengambil barang -barang dari lantai, dia mengangkut mainan, melakukan hal -hal yang didorong oleh pandangannya yang tidak akan dia lakukan sebelumnya.”

Ini mungkin bukan perlakuan terakhir yang ia butuhkan dalam hidupnya, kata orang tuanya, tetapi perbaikan sejauh ini membantunya untuk mengetahui dunia dengan lebih baik.

“Sangat sulit untuk menjual dampak memiliki sedikit penglihatan,” kata Brendan.

Tidak ada opsi lain

Rumah Sakit Moorfields Jace dan DJ ibunya diambil foto mereka di London pada hari yang cerah dengan langit biru, dengan jembatan menara di latar belakangRumah Sakit Moorfields

Jace datang ke London bersama orang tuanya untuk terapi gen eksperimental

Prof James Bainbridge, seorang ahli bedah retina di Rumah Sakit Mata Moorfields, yang membantu memimpin persidangan, mengatakan memberi anak -anak kesempatan untuk melakukan perbaikan pada awal ini dapat membuat perbedaan besar pada perkembangan dan kemampuan mereka untuk berinteraksi dengan orang -orang.

“Gangguan penglihatan pada anak kecil memiliki efek yang menghancurkan pada perkembangan mereka.

“Pengobatan dalam masa bayi dengan pengobatan genetik baru ini dapat mengubah kehidupan mereka yang paling terpengaruh,” katanya.

Keempat anak, dari Amerika Serikat, Turki dan Tunisia, semuanya dilahirkan dengan bentuk agresif amaurosis kongenital Leber, di mana kesalahan genetik berarti sel -sel di belakang mata mereka – yang biasanya membantu membedakan fungsi cahaya dan warna dan dengan cepat padam.

Tetapi para ilmuwan di University College London mengembangkan prosedur inovatif, yang melibatkan menanamkan salinan gen yang sehat ke belakang mata.

Tidak seperti uji coba ilmiah tradisional, keluarga ditawari terapi eksperimental ini di bawah lisensi khusus yang dirancang untuk penggunaan penuh kasih, ketika tidak ada pilihan lain yang tersedia.

Anak -anak memiliki satu mata yang dirawat masing -masing – ukuran yang diambil jika pengobatan memiliki efek samping.

Mereka berusia antara satu dan tiga ketika mereka memiliki prosedur dan visi mereka kemudian diperiksa pada interval selama empat tahun ke depan, dalam berbagai cara – termasuk bergerak menuruni koridor dan mengidentifikasi pintu.

Mengingat usia mereka, beberapa anak menemukan tes mata yang lebih formal menantang.

‘Sangat mengesankan’

Menurut dokter Moorfields, hasil tes yang mereka selesaikan, di samping laporan orang tua tentang perbaikan mereka, memberikan “bukti kuat” bahwa keempatnya mendapat manfaat dari pengobatan dan melihat lebih dari yang diharapkan dengan perjalanan penyakit normal.

Visi di mata mereka yang tidak diobati, sementara itu, memburuk, seperti yang diharapkan.

Konsultan Eye Surgeon, Prof Michel Michaelides, di UCL Institute of Ophthalmology, menambahkan: “Hasil untuk anak -anak ini sangat mengesankan dan menunjukkan kekuatan terapi gen untuk mengubah kehidupan.”

Tim berencana untuk memantau anak-anak untuk melihat berapa lama hasilnya.

Hasilnya sejauh ini memberi mereka harapan bahwa melakukan intervensi di awal kondisi mata genetik masa kecil lainnya dapat menawarkan “manfaat terbesar” dan pada akhirnya mengubah kehidupan anak -anak.

ADVERTISEMENT:

Hello, para pencinta slots Pernah mendengar istilah “raja slot? Kalau belum, bersiaplah jatuh cinta dengan konsep ini. raja slot merupakan mesin slots yang sering memberi kemenangan. Yup, mesin-mesin ini bisa dikatakan adalah andalannya buat bawa pulang cuan. tapi, gimana sih caranya jumpain slot gacor yang benar? Santuy Bro and Sis, kita beri santai saja di sini

Game terbaik waktu sekarang hanya satu di Indonesia yaitu yang memberikan return on Investment terbaik

Daftar hanya di :

Informasi mengenai KING SLOT, Segera Daftar Bersama king selot terbaik dan terpercaya no satu di Indonesia. Boleh mendaftar melalui sini king slot serta memberikan hasil kembali yang paling tinggi saat sekarang ini hanyalah KING SLOT atau Raja slot paling gacor, gilak dan gaco saat sekarang di Indonesia melalui program return tinggi di kingselot serta pg king slot

slot demo gacor

slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kdwapp.com

akun demo slot gacor

akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kdwapp.com

akun slot demo gacor

akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kdwapp.com

akun demo slot pragmatic

akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kdwapp.com

akun slot demo pragmatic

akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kdwapp.com

akun slot demo

akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kdwapp.com

akun demo slot

akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kdwapp.com

slot demo gacor

slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jebswagstore.com

akun demo slot gacor

akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jebswagstore.com

akun slot demo gacor

akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jebswagstore.com

akun demo slot pragmatic

akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jebswagstore.com

akun slot demo pragmatic

akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jebswagstore.com

akun slot demo

akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jebswagstore.com

akun demo slot

akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jebswagstore.com

slot demo gacor

slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama demoslotgacor.pro

akun demo slot gacor

akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama demoslotgacor.pro

akun slot demo gacor

akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama demoslotgacor.pro

akun demo slot pragmatic

akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama demoslotgacor.pro

akun slot demo pragmatic

akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama demoslotgacor.pro

akun slot demo

akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama demoslotgacor.pro

akun demo slot

akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama demoslotgacor.pro

slot demo gacor

slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net

akun demo slot gacor

akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net

akun slot demo gacor

akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net

akun demo slot pragmatic

akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net

akun slot demo pragmatic

akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net

akun slot demo

akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net

akun demo slot

akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net

situs slot terbaru

situs slot terbaru permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net

slot terbaru

slot terbaru permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net

luna88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama luna88.biz

magnum88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama magnum88.live

mainslot888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama mainslot888.biz

margo88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama margo88.biz

maung888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama maung888.info

menang88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama menang88.asia

mitra777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama mitra777.biz

mitra777slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama mitra777slot.biz

msislot88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama msislot88.com

nonstop888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama nonstop888.biz

nonstop888slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama nonstop888slot.com

oxwin777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama oxwin777.net

oxwin88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama oxwin88.com

pahala88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama pahala88.biz

pan88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama pan88.info

paris777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama paris777.asia

paris777slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama paris777slot.biz

perdana88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama perdana88.biz

pesiar88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama pesiar88.org

pesiarbet88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama pesiarbet88.biz

pesiarbet88slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama pesiarbet88slot.net

planet777slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama planet777slot.biz

populer88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama populer88.info

psg777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama psg777.biz

puas88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama puas88.com

pulaujudi88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama pulaujudi88.info

queen88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama queen88.biz

quiz88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama quiz88.biz

quiz88slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama quiz88slot.com

ras77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama ras77.biz

ras77slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama ras77slot.info

rolex888slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama rolex888slot.org

rusiaslot888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama rusiaslot888.com

rute88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama rute88.info

sabet88slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama sabet88slot.com

sakti88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama sakti88.info

sakti888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama sakti888.biz

sakti888slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama sakti888slot.info

satria88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama satria88.asia

sawit77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama sawit77.net

sayap88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama sayap88.biz

sensasi77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama sensasi77.biz

sensasi77slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama sensasi77slot.info

siap4d permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama siap4d.net

sinar88slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama sinar88slot.info

sugih88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama sugih88.org

surga8888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama surga8888.com

surga888slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama surga888slot.biz

surya88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama surya88.biz

surya888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama surya888.biz

v888toto permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama v888toto.com

vegas888slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama vegas888slot.asia

venom88slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama venom88slot.org

wis777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama wis777.biz

wis777slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama wis777slot.biz

xuxu88.org permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama xuxu88.org

zara88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama zara88.info

zara88slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama zara88slot.net

foya888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama foya888.com

dangdut88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama dangdut88.org

polaris888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama polaris888.info

cuan88slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama cuan88slot.net

cuan88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama cuan88.asia

calon88slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama calon88slot.com

calon88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama calon88.biz

axiata88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama axiata88.org

artis77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama artis77.info

artis77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama artis77.biz

gwin88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama gwin88.org

santai88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama santai88.org

dewanaga777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama dewanaga777.biz

dewi18 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama dewi18.com

dewigg88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama dewigg88.com

dewijoker88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama dewijoker88.asia

dombatoto88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama dombatoto88.net

dunia30 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama dunia30.com

dunia88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama dunia88.biz

erajp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama erajp88.com

fyrewin88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama fyrewin88.com

gaca88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama gaca88.com

gacha88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama gacha88.biz

gacorbet999 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama gacorbet999.net

gajah88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama gajah88.biz

gemoyslot88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama gemoyslot88.net

gencar88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama gencar88.net

gocap88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama gocap88.biz

gol888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama gol888.org

grandbet888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama grandbet888.biz

gudangslot777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama gudangslot777.net

gwd88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama gwd88.net

harapjp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama harapjp88.com

himalaya88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama himalaya88.biz

hondatoto88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama hondatoto88.biz

ikan88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama ikan88.biz

imperial888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama imperial888.biz

indahjp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama indahjp88.com

indobola33 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama indobola33.com

indomax888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama indomax888.biz

indosloter88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama indosloter88.org

interwin888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama interwin888.biz

istana88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama istana88.biz

Related posts

Dartitis: The condition where you try to throw a dart

admin12388REEs

Para ilmuwan menemukan bagian baru dari sistem kekebalan tubuh

admin12388REEs

Wes Streeting mengatakan dia malu dengan masalah musim dingin NHS

admin12388REEs